未来の遺伝子治療の展望：非ウイルス性ナノベクター

遺伝子療法には2つの主なアプローチがあります:

第一のアプローチとして、遺伝子増強療法は、適切なpDNAの投与により特定の欠損または機能不全遺伝子の発現を増強する遺伝子置換または追加を包含する。第二のアプローチとして、遺伝子サイレンシングは、DNAプラスミド由来のsiRNA分子を用いたRNA干渉により、不適切な遺伝子の発現を抑制する。

非ウイルス性ナノベクターは、物理的伝達と化学的転染の2つの主要カテゴリーを含む:

物理的伝達は、裸DNA単独または他の物理的方法との組み合わせによる注入を包含する。化学的転染は、リポソームまたは陽イオン性ポリマーが核酸分子と静電的に結合した後、核酸分子を細胞内に転送することを指す。

非ウイルス性ナノベクターの利点として、生物安全性リスクの低さ、化学構造の制御可能性、材料源の広範性、および大量生産の容易性が挙げられる。しかしながら、遺伝子治療に大きな潜在力があるにもかかわらず、非ウイルス性ナノベクターの臨床応用および体内適用は依然としていくつかの課題を抱えている。これらの潜在的な課題に直面しつつも、非ウイルス性ナノベクターは「遺伝子治療の基礎的支柱の一つ」であり、将来に大きな期待が寄せられている。